Forscher haben erstmals eine neue Technik zur Genbearbeitung direkt im Körper eines Menschen angewendet. Wie die WELT berichtet, ist es weltweit der erste bekannte Einsatz dieser Art.
Die Mutation führt zu Morbus Wilson, einer seltenen Erkrankung. Betroffene können überschüssiges Kupfer im Körper nicht abbauen. Verantwortlich ist das Gen ATP7B, das ein Protein bildet. Dieses Protein übernimmt in der Leber den Abbau von überflüssigem Kupfer.
Ohne Behandlung lagert sich das Metall in toxischen Mengen ab. Das kann schwere Leberschäden, Beeinträchtigungen der Nerven und neurologische Störungen verursachen.
Zellen müssen den Patienten entnommen, im Labor verändert und anschließend wieder eingesetzt werden. Das Fachmagazin Nature bezeichnet dieses Vorgehen als aufwendig und potenziell riskant.
Anfang des Monats wurde im Rahmen der laufenden Studie verkündet, dass ein erster Patient behandelt wurde. Die Methode stammt vom US-Biotechnologie-Unternehmen Prime Medicine. Sie setzt auf winzige Lipid-Nanokapseln, die die Werkzeuge ins Innere der Leberzellen bringen. Vorläufige Ergebnisse der Studie werden für das Jahr 2027 erwartet.
Das werde ein wirklich aufregendes Jahr.
Ärzte könnten nicht sicherstellen, dass die Veränderungen korrekt sind, bevor sich die Zellen zu teilen beginnen. Entscheidend sei, welche Risiken man in Kauf zu nehmen bereit sei.
Derzeit arbeiten zahlreiche Unternehmen an Gentherapien, die direkt im Körper wirken, etwa zur Behandlung von Krebs. Möglich wurde das durch CRISPR-Cas9.
Bislang hat die US-Zulassungsbehörde FDA nur eine weitere Genomeditierungstherapie zugelassen, Casgevy. Sie dient der Behandlung von zwei erblichen Bluterkrankungen.
Prime Editing ist eine Abwandlung dieser Technologie. Die Nanokapseln ähneln einer Technik, die auch bei mRNA-Impfungen zum Einsatz kommt. Der Unterschied liegt darin, dass mRNA den Zellen lediglich eine Bauanleitung liefert, die nach aktuellem Forschungsstand rasch abgebaut wird. CRISPR-Cas9 und Prime Editing verändern dagegen die Bauanleitung selbst.
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